Aifa ha esteso il regime di i rimborsabilità del Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) a tutti i soggetti con fibrosi cistica di età pari e superiore ai 12 anni, con almeno una mutazione F508del (e qualsiasi mutazione come seconda). La determina è stata pubblicata in Gazzetta Ufficiale
Una bellissima notizia dopo che, su Coraggiosamente.it, abbiamo raccontato la storia di Beatrice Elerdini, giornalista brianzola affetta da fibrosi cistica, che ci ha spiegato il suo lungo travaglio per battere il Covid, dovuto forse anche alla mancata disponibilità di questo farmaco salvavita, che le avrebbe reso la malattia meno aggressiva. Raccolta la sua testimonianza, abbiamo inviato quanto ci ha segnalato ad Aifa, abbiamo scritto articoli e, insieme ad altri colleghi che lei stessa ha ringraziato, probabilmente siamo riusciti a far arrivare il messaggio. Quando questo accade significa che il nostro lavoro ha portato a termine il proprio compito e dovere.
Come spiega la Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica, in Italia le persone eterozigoti F508del e qualsiasi mutazione sul secondo allele di età uguale o superiore a 12 anni rappresentano il 51,5% degli italiani con FC.
A luglio 2021 AIFA aveva approvato l’immissione in commercio a spese del Sistema Sanitario Nazionale del Kaftrio per le persone con fibrosi cistica di età superiore ai 12 anni e con una mutazione F508del e una mutazione a funzione minima nel secondo allele.
Con le nuove disposizioni, dunque, si allarga il numero di persone con FC che può beneficiare del nuovo modulatore CFTR. Ricordiamo che l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) aveva già approvato questa indicazione nell’aprile del 2021; a novembre 2021 ha esteso l’uso di Kaftrio ai soggetti di età compresa tra 6 e 11 anni con una sola copia della mutazione F508del (e qualsiasi mutazione come seconda). Ci auguriamo che AIFA si allinei al più presto anche con queste ultime indicazioni in modo che l’uso del Kaftrio sia ulteriormente allargato, comprendendo anche i bambini con FC tra 6 e 11 anni.
Ecco come Beatrice ha accolto la notizia:
“Volevo aspettare a scriverlo sulla mia bacheca. Volevo attendere di avere le scatole di #kaftrio tra le mani, per raccontarvi semplicemente con i miei occhi, tutta la gioia che sta esplodendo dentro al mio petto. Da gennaio ormai, ogni mattina, come una preghiera (che nella mia di vita non ha mai trovato posto), consulto i siti Aifa e Gazzetta Ufficiale. Ebbene, oggi ho trovato quello che stavo aspettando con la stessa brama che il sole ha di sorgere ogni giorno.