Fibrosi Cistica: rimborsabilità di KAFTRIO per i pazienti pediatrici

Con questo accordo, circa 400 nuovi pazienti pediatrici avranno accesso per la prima volta ad un trattamento con un modulatore CFTR 

Roma, 29 settembre 2022 – Vertex Pharmaceuticals annuncia che AIFA, l’Agenzia Italiana del Farmaco, ha approvato la rimborsabilità in Italia di KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in regime di associazione con ivacaftor per il trattamento dei pazienti affetti da Fibrosi Cistica (FC) di età compresa tra 6 e 11 anni che hanno almeno una copia della mutazione F508del nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR). L’estensione d’indicazione per i pazienti eleggibili era stata approvata dalla Commissione Europea a gennaio 2022 e, fino ad oggi in Italia, il farmaco era rimborsabile per i pazienti pediatrici di età pari o superiore a 12 anni. Il regime in triplice combinazione può essere ora prescritto dai medici curanti secondo i termini di validità dell’accordo.

“Questo accordo è un traguardo importante per i giovani pazienti affetti da Fibrosi Cistica e per chi si prende cura di loro. In quanto patologia grave, il trattamento precoce è importante al fine di rallentare la progressione della malattia. In Vertex, uno degli obiettivi principali delle nostre attività di ricerca e sviluppo è quello di continuare a sviluppare trattamenti pediatrici adatti alle esigenze dei pazienti di ogni classe di età”, ha dichiarato Federico Viganò, Country Manager per l’Italia e la Grecia di Vertex Pharmaceuticals. “Siamo orgogliosi che le autorità regolatorie italiane abbiano riconosciuto il valore di KAFTRIO® nel trattamento della popolazione pediatrica e teniamo a ringraziarle per la loro collaborazione che ha permesso di raggiungere rapidamente questo accordo a beneficio di quei pazienti che oggi potranno accedere a una nuova opportunità terapeutica”.

Coraggiosamente.it è stato uno dei primi a trattare questo argomento, grazie alla storia di Beatrice Elerdini. 

Il presente contenuto è stato inviato a Coraggiosamente.it direttamente dalla società che si occupa dello sviluppo del farmaco.

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